【佳學基因檢測】beta-地中海貧血的基因編輯矯正治療

β地中海貧血是最常見的遺傳性貧血之一，大多數患者沒有有效的治療方法?；蚪獯a揭示疾病的發(fā)病原因是由于α-和β-珠蛋白鏈之間存在不平衡，過量的游離α-珠蛋白鏈使紅細胞生成效率低下并導致溶血。當α-地中海貧血與β-地中海貧血共同遺傳時，過量的游離α-珠蛋白鏈減少，臨床嚴重程度顯著改善。在這里，我們展示了利用CRISPR/Cas9對原代人類造血干/祖細胞（CD34+）進行基因組編輯來模擬一種自然突變，這種突變會刪除MCS-R2α-珠蛋白增強子并導致α-地中海貧血。當CD34+細胞分化為紅系細胞時，我們觀察到β地中海貧血患者細胞中α-珠蛋白表達的按照預期發(fā)現(xiàn)了降低和病理性珠蛋白鏈失衡的糾正。異種移植實驗表明，經過編輯的CD34+細胞中有一部分是長期再生的造血干細胞，證明了這種方法可以成為為β-地中海貧血治療的潛力。

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