【佳學基因檢測】通過體內同源定向修復進行正確 Cas9 基因組編輯的自滅活一體化 AAV 載體

腫瘤基因檢測權威機構重要性

挖掘基因檢測人員學科學習手冊聽到《Clin Epigenetics》在?2022; 14: 107發(fā)表了一篇題目為《通過體內同源定向修復進行正確 Cas9 基因組編輯的自滅活一體化 AAV 載體》腫瘤靶向藥物治療基因檢測臨床研究文章。該研究由Yohannis Wondwosen Ahmed,等完成。促進了腫瘤的正確治療與個性化用藥的發(fā)展，進一步強調了基因信息檢測與分析的重要性。

腫瘤靶向藥物及正確治療臨床研究內容關鍵詞：

靶向基因修復,CRISPR-Cas9基因組編輯

腫瘤靶向治療基因檢測臨床應用結果

腺相關病毒 (AAV) 載體是治療性基因組編輯的重要傳遞平臺，但受到貨物限制的嚴重限制。同時遞送多種載體會限制劑量和療效并增加安全風險。在這里，我們描述了單向量、~4.8-kb AAV 平臺，它們表達 Nme2Cas9 和兩個用于節(jié)段缺失的 sgRNA，或一個具有同源定向修復 (HDR) 模板的單個 sgRNA。我們還使用抗 CRISPR 蛋白來生產(chǎn)通過 Nme2Cas9 切割自失活的載體。我們進一步介紹了一種基于納米孔的測序平臺，該平臺旨在分析 rAAV 基因組，并作為載體同質性的質量控制措施。我們證明，這些平臺可以通過基于 HDR 的疾病等位基因校正，有效治療小鼠的兩種疾病模型 [I 型遺傳性酪氨酸血癥 (HT-I) 和 I 型粘多糖貯積癥 (MPS-I)]。這些結果將使單載體 AAV 的工程能夠實現(xiàn)多種治療性基因組編輯結果。主題術語：靶向基因修復，CRISPR-Cas9 基因組編輯

腫瘤發(fā)生與反復轉移國際數(shù)據(jù)庫描述：

?Targeted gene repair, CRISPR-Cas9 genome editing